【大公報訊】記者劉凝哲北京報道：記者從中國科學(xué)院獲悉，由中國科學(xué)家自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物核酸適體偶聯(lián)藥物（Aptamer Drug Conjugate，簡稱ApDC）成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱FDA）孤兒藥認定，該藥物被認為有可能為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。

　　孤兒藥是指專門用來治療罕見病的藥物。美國FDA專門設(shè)立的“孤兒藥認定”機制，對孤兒藥的研發(fā)提供一系列政策支持，如加快審批、稅收減免等。ApDC核酸適體偶聯(lián)藥物是中國科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所團隊與中國科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所眼科研究中心、溫州醫(yī)科大學(xué)團隊聯(lián)合研發(fā)的創(chuàng)新藥。

　　葡萄膜黑色素瘤是一種不常見卻極為兇險的眼部腫瘤。其早期癥狀往往不明顯，確診時許多患者已進入晚期。一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者的平均生存期不足一年。手術(shù)、放療等傳統(tǒng)方式盡管在短期內(nèi)能夠一定程度上控制病情，但常對眼組織造成不可逆損傷，且難以有效防止腫瘤轉(zhuǎn)移的發(fā)生。

　　而此次研發(fā)的ApDC藥物針對惡性葡萄膜黑色素瘤、肝轉(zhuǎn)移腫瘤等疾病，能夠精準(zhǔn)攻擊癌細胞，副作用少，安全性高。研發(fā)團隊負責(zé)人介紹表示，下一步將推進臨床試驗，爭取早日投入實際應(yīng)用，為更多患者帶來生命的轉(zhuǎn)機。